1月23日，美國國家衛(wèi)生研究院宣布，將在今后6年內(nèi)拿出1.9億美元資助基因組編輯研究項目，消除這項“革命性”技術(shù)應(yīng)用于治療人類患者的障礙。

該機構(gòu)當(dāng)天在一份聲明中表示，這項名為體細胞基因組編輯的計劃，將重點研究改善在患者體內(nèi)運送基因組編輯工具的機制、開發(fā)新型或改進基因組編輯器、開發(fā)在動物和人類細胞中測試基因組編輯工具安全性和有效性的方法，以及組裝可供科學(xué)界共享的基因組編輯工具包。

該院院長弗朗西斯·柯林斯表示：“CRISPR-Cas9等基因組編輯技術(shù)給生物醫(yī)學(xué)研究帶來革命性變化。體細胞基因組編輯計劃的重點是大幅加速這些技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，以治療盡可能多的遺傳病。”

體細胞是相對于生殖細胞的概念，這類細胞的遺傳信息不會像生殖細胞那樣遺傳給下一代，所以基因組編輯治療帶來的體細胞改變也不會遺傳下去。許多罕見疾病和一些常見病都是由人體DNA的改變引起，這些DNA變化可能遺傳自父母，也可能后天發(fā)生。

美國國家衛(wèi)生研究院表示，過去十多年里，基因組編輯領(lǐng)域取得巨大進展，讓精準(zhǔn)改變活細胞內(nèi)的DNA成為可能，但這種技術(shù)要廣泛應(yīng)用于臨床仍面臨許多挑戰(zhàn)。

文章來源：生物制品圈